11月16日，CRISPR Therapeutics與ViaCyte宣布加拿大衛生部已批準VCTX210的臨床試驗申請，預計在年底前開(kāi)始患者登記。I期臨床試驗將評估VCTX210在1型糖尿病患者中的安全性、耐受性和免疫逃避。

CRISPR Therapeutics是2020年諾貝爾化學(xué)獎得主Emmanuelle Charpentier創(chuàng )辦的公司，2016年已上市。ViaCyte成立于1999年，專(zhuān)注于糖尿病再生醫學(xué)治療。

1型糖尿病是一種自身免疫性疾病，由于免疫系統錯誤地攻擊胰島β細胞，導致胰島素分泌不足，機體無(wú)法維持正常的血糖水平。對于1型糖尿病患者而言，長(cháng)期注射胰島素并配合血糖監控是必須的治療手段。然而，每天注射不僅會(huì )給患者帶來(lái)極大的痛苦，還可能會(huì )導致低血糖、癲癇和昏迷等并發(fā)癥，嚴重的可能還會(huì )導致死亡。

在眾多候選治療策略中，替代被自身免疫破壞的β細胞被認為是最接近“治愈”1型糖尿病的方法。通過(guò)移植來(lái)自供體的整個(gè)胰腺或胰島可以實(shí)現β細胞的替代。但是，胰腺移植雖然具有良好的長(cháng)期功能效果，但是圍手術(shù)期并發(fā)癥的發(fā)病率較高，而且胰島移植存在著(zhù)植入率低和移植物功能減退的問(wèn)題。

ViaCyte和CRISPR開(kāi)發(fā)的VCTX210是干細胞衍生的β細胞替代產(chǎn)品，有潛力應用于所有需要胰島素的1型和2型糖尿病。CyT49多能干細胞能分化為胰腺內胚層細胞，將被置于“口袋“樣設備中，并隨設備植入患者皮下，而且血管可以進(jìn)入“口袋“直接與植入的細胞相互作用。

CyT49多能人類(lèi)干細胞系通過(guò)CRISPR技術(shù)設計和改造后具有免疫逃避性，能免于被患者免疫系統所破壞。因此，這一產(chǎn)品無(wú)需同時(shí)進(jìn)行免疫抑制。

近年來(lái)，各類(lèi)糖尿病創(chuàng )新療法、新技術(shù)層出不窮。

2020年6月，Science Translational Medicine報道了一種新型糖尿病細胞療法，研究人員通過(guò)基因編輯改造患者自身的T細胞，改造后的T細胞表型和細胞因子特征與天然的Treg非常相似，具有強大的免疫抑制功能。這些改造后的細胞在被回輸到患者體內后，有望進(jìn)入胰腺幫助抑制過(guò)度激活的免疫反應，維持和保護β細胞的功能。這項技術(shù)已授權GentiBio進(jìn)行開(kāi)發(fā)，GentiBio已于今年8月獲得了1.57億美元的A輪融資。

今年5月，Nexturn Bio獲得了RosVivo Therapeutics 50％的股權，RosVivo開(kāi)發(fā)的2型糖尿病RNA療法也隨之浮出水面。RosVivo利用具有天然抗糖尿病和抗肥胖的miRNA作用于胰腺細胞、脂肪細胞和胃腸道細胞，改變基因表達、細胞表型和功能，從而逆轉2型糖尿病病理。

根據RosVivo的研究報告，與利拉魯肽/司美格魯肽相比，RSVI-301的各項表現優(yōu)秀，而且副作用顯著(zhù)降低。