日前，施維雅（Servier）宣布，將在美國血液學(xué)會(huì )（ASH）年會(huì )上，公布口服選擇性IDH1抑制劑Tibsovo（ivosidenib），與阿扎胞苷（azacitidine）聯(lián)用，一線(xiàn)治療攜帶IDH1突變的急性髓系白血?。ˋML）的3期臨床試驗結果。Tibsovo和阿扎胞苷的組合達到試驗的主要終點(diǎn)，與安慰劑和阿扎胞苷聯(lián)用相比，顯著(zhù)延長(cháng)患者的無(wú)事件生存期（EFS）（HR=0.33 [95% CI 0.16, 0.69]；P=0.0011）。

此外，Tibsovo和阿扎胞苷的組合還達到了總生存期（OS）和完全緩解率（CR）的次要終點(diǎn)。Tibsovo/阿扎胞苷組中位OS為24.0個(gè)月，對照組為7.9個(gè)月（HR=0.44，p=0.0005）。Tibsovo/阿扎胞苷組CR為47.2%，對照組為14.9%（p<0.0001）。

AML是一種以疾病快速進(jìn)展為特征的血液和骨髓癌癥，是影響成人的最常見(jiàn)急性白血病。大多數AML患者最終復發(fā)，復發(fā)/難治性AML預后較差，5年生存率約為27%。在6%至10%的AML患者中，突變的IDH1酶阻斷了其正常的造血干細胞分化，增加了急性白血病發(fā)生的風(fēng)險。

Ivosidenib是一款口服選擇性小分子IDH1抑制劑，最初由Agios Pharmaceuticals公司開(kāi)發(fā)。它之前已獲美國FDA批準作為單藥治療攜帶IDH1突變的復發(fā)/難治性AML成人患者，以及因年齡≥75歲或患有合并癥而無(wú)法使用強化誘導化療的初治IDH1突變AML成人患者。今年8月獲得FDA批準治療膽管癌。在中國，基石藥業(yè)也已經(jīng)遞交它的新藥上市申請，并且被納入擬優(yōu)先審評，用于治療攜帶IDH1突變的成人復發(fā)或難治性AML患者。